Lovande data för Venclyxto mot hårcellsleukemi
Venclyxto (venetoclax) verkar vara en lovande underhållsbehandling för patienter med recidiverande eller refraktär hårcellsleukemi (HCL). Det visar en liten studie där fem av sex patienter svarade på venetoclax när det gavs ensamt eller i kombination med rituximab.
Data från studien indikerar att venetoclax kan vara ett kemoterapifritt behandlingsalternativ för HCL-patienter som har upplevt misslyckande med flera tidigare behandlingslinjer, inklusive vemurafenib plus rituximab. Idag är det här en patientgrupp med begränsade behandlingsmöjligheter, påpekar forskarna bakom studien i en artikel på den medicinska nyhetssajten Mdedge. Forskarna noterar också att venetoclax verkar särskilt relevant hos HCL-patienter som inte har ett akut behov av att återställa sitt blodvärde.
I studien administrerades venetoclax off-label till sex patienter som hade fått vemurafenib plus rituximab som sin senaste tidigare behandling. En av de inkluderade patienterna var resistent mot behandlingen och fem fick återfall efter behandlingen. Venetoclax gavs i 29-dagars cykler. Efter sex eller tolv cykler uppnådde två patienter fullständig remission med minimal restsjukdom (MRD) och en uppnådde partiell remission. Alla patienter hade ofullständig återställning av trombocyter. Tillägg av rituximab i en dos på 375 mg per kvadratmeter kroppsyta under tre till åtta cykler ökade responsdjupet hos en patient som tidigare hade uppnått mindre respons. Tillägg av rituximab reducerade MRD ytterligare hos en av patienterna som hade uppnått fullständig remission vid behandling med venetoclax och ledde till hematologisk remission hos en patient som inte hade uppnått respons på venetoclax.
Den progressionsfria överlevnaden varierade från 23 till 53+ månader hos de fem patienter som svarade på venetoclax. Således var PFS densamma eller bättre än den PFS som uppnåddes av patienterna på den tidigare behandlingen med vemurafenib plus rituximab.
Den mest signifikanta biverkningen av venetoclax var försämring av neutropeni vid baslinjen, som hos vissa patienter komplicerades av infektioner eller febril neutropeni. Biverkningen hanterades i studien genom dosreduktioner och granulocytkolonistimulerande faktor.
Studien understöddes av anslag från Fondazione Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro och det italienska hälsoministeriet, och publiceras i New England Journal of Medicine.
