Låga doser hypometylerande medel ger gynnsamma OS-resultat vid lågrisk-MDS

Behandling med de hypometylerande medlen decitabin eller azacytidin i låga doser kan leda till transfusionsberoende hos patienter med lågrisk myelodysplastiskt syndrom (MDS). Behandling med läkemedlen är också förknippad med gynnsamma överlevnadsresultat.

Detta visar en ny studie som har undersökt effekten av behandling med decitabin och azacytidin hos patienter med lågrisk-MDS. De hypometylerande medlen är en del av standardbehandlingen för MDS, men deras effekt har hittills varit oklar bland patienter med lågdos-sjukdom. MDS riskerar att utvecklas till akut myeloisk leukemi (AML).

I studien ingick totalt 113 patienter med tidigare obehandlad MDS med låg/mellan-risk. De behandlades med decitabin (n=73 (65 procent)) och med azacytidin (n=40 (35 procent)). Patienterna randomiserades tillfälligt till att få antingen 20 mg/m2 decitabin eller 75 mg/m2 azacytidin i 28-dagars serier.

Data från studien visar att den totala svarsfrekvensen var 67 procent för den patientgrupp som fick decitabin och 48 procent för den grupp som fick azacytidin (P=0,042). Vid baslinjen var 59 patienter transfusionsberoende. Av dessa uppnådde 19 (32 procent) transfusionsoberoende under behandlingen (decitabin, 16 av 39 [41 procent]; azacytidin, 3 av 20 [15 procent]; P=0,039). Bland de 19 patienterna var den genomsnittliga längden av transfusionsoberoende 22 månader. De återstående 54 patienterna var transfusionsoberoende vid baslinjen. Av dessa blev fem patienter (9 procent) transfusionsberoende efter behandlingen.

Vid en medianuppföljning på 68 månader var den genomsnittliga totala händelsefria överlevnaden 17 månader och den totala överlevnaden 33 månader. Inga tidiga dödsfall observerades och svaret var inte förknippat med dosbegränsade biverkningar.